ТЕРМИНОЛОГИЯ
«Препараты-сироты» (orphan medicines) — фармацевтические продукты, разработанные специально для лечения, предотвращения или диагностики редких заболеваний.
Исследование проводилось в 2016 году в 24 странах географической Европы (т.е. не только в ЕС). Оно фокусировалось на доступности и каналах распространения лекарств, амбулаторно применяемых при редких заболеваниях. От таких болезней — либо угрожающих жизни пациента непосредственно, либо необратимо ухудшающих ее качество — в регионе страдают около 30 млн человек (например, в Финляндии таковых насчитывается более 300 тыс. при населении 5,7 млн). Люди, страдающие этими заболеваниями, не всегда имеют доступ к необходимым им препаратам. Среди причин авторы исследования (Policies and availability of orphan medicines in outpatient care in 24 European countries) упоминают следующие:
медикаменты вообще не поступают на рынок какой-то страны, либо оказываются запредельно дорогими для самого пациента и\или общества.
Для исследования были отобраны 10 применяемых амбулаторно препаратов. В среднем по 24 странам доступными оказались 5 из 10 лекарств. Однако лишь в трех государствах — Нидерландах, Польше и на Мальте — пациентам были доступны все десять. От 5 до 9 лекарств было доступно в 10 странах — Австрии, Финляндии, Германии, Исландии, Италии, Норвегии, Словакии, Испании, Швеции и Великобритании.
Ни один из 10 препаратов не был доступен пациентам в Латвии, Литве, Турции и Белоруссии.
Кроме того, исследователи изучили и государственное регулирование доступности лекарств именно от редких болезней — в частности, в отношении цен и компенсации расходов на приобретение. Типичной оказалась ситуация, когда отдельная государственная политика в отношении лечения редких болезней отсутствует как таковая. Решения же по препаратам от таких заболеваний принимаются на общих основаниях. Однако в 13 государствах существуют те или иные особые схемы: например, в Латвии и в России лекарства от редких болезней покрываются отдельным бюджетом (до 2020 года на выявление и лечение редких болезней, помимо текущего финансирования, Минздравом ЛР будут выделены неполных 70 млн евро), а Испания, Литва и Венгрия применяют отдельную систему критериев для компенсации расходов на приобретение таких лекарств.
Как ранее указывала Ассоциация специалистов по редким заболеваниям, проблемы с лечением таких пациентов в Латвии начинаются уже на этапе диагностики. Многие случаи заболеваний выявляются далеко не сразу, и запоздалая постановка диагноза тоже может ухудшить личную ситуацию больного. Согласно Регистру редких заболеваний, созданному в 1999 году, в стране насчитывалось только 580 человек с редкими диагнозами, но врачи считают эти данные недостоверными и требующими обновления. Поэтому регистр воссоздали, и за два первых же месяца в него был внесен 851 пациент. Внести сведения пациента в регистр может любой специалист или семейный врач.
